http://www.rnd.cnews.ru/tech/news/top/index_science.shtml?2014/01/31/558660Китайским ученым впервые удалось создать направленные мутации в эмбрионах обезьян. Эта технология поможет отыскать лекарства от многих заболеваний. Также, возможно, в будущем генные модификации гарантируют рождение абсолютно здоровых людей.
Благодаря успеху китайских ученых, наконец начнет реализовываться потенциал прецизионного редактирования генов. В ближайшей перспективе это позволит создавать приматов с человеческими заболеваниями и тестировать на них новые методики лечения. Более того, в отдаленном будущем может быть одобрена генная модификация человеческих эмбрионов, что избавит человечество от врожденных болезней и нездоровых предрасположенностей.
Ученые из Model Animal Research Center Нанкинского университета представили научной общественности первых обезьян-близнецов с целевой мутацией. Ранее подобные направленные мутации удавалось осуществить лишь на мышах, теперь это удалось и на приматах – с помощью перспективной технологии CRISPR/Cas9, разработанной в Массачусетском технологическом институте. Она использует настраиваемые фрагменты РНК для управления резки ДНК и встраивания в геном нужного модифицированного фрагмента.
Трансгенные мыши уже давно используются в качестве моделей для изучения человеческих заболеваний. Это удобный модельный организм: мыши размножаются быстро и с помощью довольно простого метода гомологичной рекомбинации можно получить желаемые редкие мутации. Однако, низкие темпы гомологичной рекомбинации делают ее неподходящей для обезьян, которые размножаются медленно.
Предпринимались попытки генетически модифицировать приматов с помощью запрограммированных вирусов, которые создают мутации очень эффективно, но в непредсказуемых местах и неконтролируемых количествах. Однако технология CRISPR/Cas9 преодолевает эти проблемы.
Технология генной модификации CRISPR/Cas9 позволяет менять ДНК эмбриона обезьяны. Это дает возможность изучать на обезьянах человеческие болезни
В ходе экспериментов на обезьянах ученые смогли модифицировать три целевых гена с вероятностью успеха 10-25%. Затем ученые провели замену трех целевых генов в более чем 180 эмбрионах. После этого обезьянам были имплантированы 83 генно-модифицированных эмбриона, и одна из 10 забеременевших обезьян уже родила близнецов с мутациями двух генов: Ppar-γ (регулирует обмен веществ) и RAG1 (участвует в работе иммунитета).
Объединенные мутации в PPAR-γ и RAG1 не являются синдромом конкретного заболевания, хотя каждый из этих генов связан с различными заболеваниями. Пока ученые еще не в полной мере проанализировали состояние обезьян и должны определить, произошла ли мутация во всех клетках животных.
В настоящее время ученые работают над повышением эффективности генной модификации обезьян, поскольку нынешний трудоемкий процесс дает минимальный процент успеха. Также, ученые изучают старые попытки привить обезьянам человеческие заболевания, такие как аутизм и иммунодефицит. Китайские исследователи попытаются повторить эти эксперименты с помощью более перспективной технологии CRISPR/Cas9. В случае успеха появятся новые возможности по изучению и лечению множества человеческих заболеваний.
